The Deadliest Being on Planet Earth – The Bacteriophage

De nouvelles stratégies contre la mucoviscidose En France, la mucoviscidose touche environ 150 nouveau-nés par an. Si des progrès notables ont été faits dans le traitement des symptômes, la recherche s’attaque désormais aux causes de cette maladie mortelle. «CNRS Le journal» passe en revue ces nouvelles et prometteuses stratégies thérapeutiques. Avec 7 000 personnes atteintes en France1, la mucoviscidose est la plus fréquente des maladies rares. Cette maladie génétique d’évolution progressive se manifeste souvent tôt dans l’enfance, voire dès la naissance.

La technologie Crispr Cas 9: un pas vers Gattaca? - 1 minute de sciences Avez-vous déjà entendu parler de CRISPR-CAS 9 ? CRISPR-CAS 9 (prononcez "caspère") est le nouveau jouet des scientifiques! Une technologie capable d’intervenir sur l’ADN ! Quelle éthique pour les ciseaux génétiques ? En permettant de modifier l’ADN avec une facilité déconcertante, les outils d’ingénierie génomique comme CRISPR-Cas9 ouvrent la voie à des questionnements éthiques et législatifs complexes. Un article à relire à l'occasion du prix Nobel de chimie 2020 attribué à Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna. Peut-on toucher au génome humain ? La question ne cesse d’être posée depuis les années 1990 avec l’arrivée des thérapies géniques. Pourtant, elle est en passe de prendre aujourd’hui une dimension totalement nouvelle, avec l’émergence, en 2013, de l’édition génomique. Les outils TALEN1, ZFN2 et bien sûr CRISPR-Cas9 permettent de couper, à la base près, des séquences d’ADN choisies.

Thérapie génique : la micro-dystrophine restaure la force musculaire dans la myopathie de Duchenne La myopathie de Duchenne est une maladie génétique rare évolutive qui touche de l’ensemble des muscles de l’organisme et qui concerne 1 garçon sur 3500. C’est la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant. Elle est liée à des anomalies du gène DMD, responsable de la production de la dystrophine, une protéine essentielle au bon fonctionnement du muscle. Ce gène a la caractéristique d’être l’un des plus grands de notre génome (2.3 millions de paires de bases dont plus de 11000 sont codantes). Du fait de cette taille, il est techniquement impossible d’insérer l’ADN complet de la dystrophine dans un vecteur viral (ni même les seules 11000 paires de bases codantes), comme cela est habituellement fait pour la thérapie génique. « Cette étude préclinique démontre la sécurité et l’efficacité de la micro-dystrophine et permet d’envisager le développement d’un essai clinique chez les patients.

CRISPR-Cas, une technique révolutionnaire pour modifier le génome Jennifer Doudna Crédit photo cc by--sa YourekaScience Mise à jour 7 octobre 2020 par la rédaction Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna ont obtenu le prix nobel de chimie 2020 pour leurs travaux sur le CRISPR-Cas9 Avec l’avènement du séquençage, sa rapidité et son coût de plus en plus faible, les patrimoines génétiques de très nombreux organismes vivants ont été décryptés. Le génome humain n’y a pas échappé et la lecture complète de ses 3 milliards de lettres s’est achevée en 2003.

CRISPR-Cas9 à l'assaut de la myopathie de Duchenne La myopathie de Duchenne, ou dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), est une maladie génétique rare. Elle concerne environ un garçon sur 5 000. La maladie est due à des mutations sur le gène DMD, situé sur le chromosome X. Ce gène code une protéine, la dystrophine, impliquée dans le maintien de l’intégrité de la fibre musculaire au cours de la contraction. CRISPR/Cas9 - Lire au nid Science et Vie N° 1166 – Novembre 2014 CRISPR/Cas9 La thérapie génique est une promesse faite il y a quelques années mais qui se heurtait à la difficulté de débusquer au cœur du génome d'un individu les gènes défectueux et de pratiquer une ''chirurgie réparatrice'' de l'ADN. C'est bien le meilleur moyen de guérir enfin les maladies génétiques mais aussi certains cancers, des maladies auto-immunes ou cardio-vasculaires, affections encore impossible à soigner par la thérapie génique d'aujourd'hui. Depuis un an et demi pourtant cela semble possible et certaines réussites sont déjà enregistrées : des chercheurs ont rendu des cellules indestructibles face au sida et purent corriger les mutations en cause dans la mucoviscidose et la bêta-thalassémie, une anémie héréditaire, d'autres purent corriger la myopathie de Duchenne chez des embryons de souris atteints ou une maladie du foie chez le rat !

Les premiers bébés génétiquement modifiés naissent en Chine ! Une équipe de chercheurs chinois de l’Université de Shenzhen devrait annoncer l’implantation d’embryons humains au génome modifié par la technologie CRISPR-Cas9. Selon les informations du MIT Technology Review, l’annonce pourrait en être faite demain, au Deuxième Sommet International sur l’Edition du Génome Humain, à Hong Kong. De quoi s’agit-il précisément ? Lors d’une fécondation in vitro, les scientifiques affirment avoir introduit dans les embryons une protéine de synthèse grâce à la technique de CRISPR-Cas9, aussi dite des « ciseaux génétiques ». Cette protéine aurait alors modifié l’ADN des embryons bébés pour les rendre résistants au VIH, le virus responsable du Sida, alors que leur père est séropositif.